2025年4月11日,浙江大学医学院2025年度第二期“杏林学者论坛”在紫金港校区医学院综合楼205报告厅成功举办。本期论坛特邀北京大学生科院、北京大学生物医学前沿创新中心(BIOPIC)、北大-清华生命科学联合中心的魏文胜教授作题为“From Gene Editing to New Frontiers: Advancing Cell and Gene Therapies”的专题学术报告。论坛由基础医学院陈宝惠研究员主持,吸引了众多师生参与,现场学术氛围浓厚。
在本次报告中,魏教授系统梳理了其团队对CRISPR高通量筛选体系的迭代优化和运用,并介绍了其团队原创的LEAPER(Leveraging Endogenous ADAR for Programmable Editing of RNA)技术。该技术仅需在细胞内表达向导RNA即可招募内源ADAR脱氨酶,实现高效、精准的RNA单碱基编辑,避免了外源编辑酶可能引发的免疫原性风险。魏教授进一步分享了LEAPER 2.0的优化策略——采用共价闭合环状arRNA(circ-arRNA)提升编辑效率与稳定性,并透露了尚未发表的LEAPER 3.0最新进展及其在疾病治疗中的转化潜力。LEAPER技术是具有自主知识产权的原始创新,在遗传病治疗领域具有显著优势。
此外,魏教授还介绍了其团队开发的mitoBEs(mitochondrial Base Editors),该技术实现了线粒体DNA的高效精准编辑,为线粒体遗传病研究提供了全新工具。2025年,团队进一步优化该技术,使其在构建线粒体疾病模型方面更具高效性和可靠性。魏教授还分享了团队在环状RNA疫苗研发中的突破性工作。在新冠疫情期间,其团队成功开发了针对新冠病毒及其变异株的环状RNA疫苗,展现了核酸药物在传染病防控中的应用前景。这一系列研究成果发表于Nature、Cell、Nature Biotechnology等国际顶级期刊。
在问答环节,现场师生围绕基因编辑技术在基础研究及临床转化的运用和挑战等问题与魏教授展开深入探讨。论坛最后,陈宝惠研究员代表浙江大学医学院向魏文胜教授赠送“杏林学者论坛”纪念牌,并对其精彩的学术分享表示衷心感谢。本期“杏林学者论坛”展现了基因编辑领域的前沿进展,为师生们提供了高水平的学术交流平台。